公告日期：2024-06-28


证券代码 ：300204 

证券简称 ：人生就是搏 

公告编号：2024-20-01


人生就是搏（北京）生物制药股份有限公司

关于注射用 STSP-0601 获得美国 FDA 孤儿药资格认定的公告

本公司及董事会全体成员保证信息披露内容的真实 、准确和完整 ，没有虚假记载 、误导性陈述或重大遗漏 。


近日，人生就是搏（北京）生物制药股份有限公司（以下简称“人生就是搏”或“公司”）产品 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药 ，是指用于预防、治疗 、诊断罕见病的药品 。现将有关情况公告如下：

一 、基本情况

1 、药品名称：注射用 STSP-0601

2 、申请编号：DRU-2024-10074

3、适应症 ：用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病

4 、申请人：人生就是搏（北京）生物制药股份有限公司

5 、审批结论 ：根据美国《联邦食品 、药品和化妆品法案》（21U.S.C. 360bb）第 526 条的规定，同意你公司关于 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型
血友病和 B 型血友病的孤儿药认定申请。请注意 ，所授予的认定比您在认定申请中提出的适应症范围更广 ，即“伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血治疗”包含在该孤儿药认定范围内。

二、药品的其他情况

血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病 ，女性携带。血友病可分为血友病 A 和血友病 B ，前者表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏 ，后者表现为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起 。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等 。若反复出血 ，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成 ，严重者可危及生命 。

注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品，2019 年 07 月 31 日 ，国家药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 开展临床试验 ，适应症为“伴抑制物的血
友病 A 或 B 患者出血按需治疗” ，已于 2021 年 08 月完成伴抑制物患者的 I 期临床试验（登记号：CTR20191930），安全性和耐受性良好 ；2021 年 09 月，启动了
注射用 STSP-0601 Ib/II 期临床试验（登记号：CTR20211762） ；2022 年 09 月 ，被纳入突破性治疗品种名单 ；2023 年 11 月，取得关于伴抑制物的血友病 A 或 B
患者出血按需治疗的 Ib/Ⅱ期临床试验临床研究总结报告。

2022 年 09 月，国家药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 新增适应症开展临床试验，新增适应症为“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”；

2023 年 01 月 ，完成 II 期临床试验的首例受试者给药 ；2023 年 12 月 ，取得关于不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的 II 期临床总结报告。


三、本次获得美国 FDA 孤儿药认定的影响

本次注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得孤儿药资格认定后，有助于加快推进临床试验及上市注册的进度 。同时，可享受一定的政策支持 ，包括但不限于临床试验费用的税收抵免 、免除新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权 。


四 、风险提示

本次获得孤儿药资格认定后 ，公司仍需就 STSP-0601 项目用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症的后续临床试验、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商 ，能否通过 FDA 的最终批准 、获批上市及上市时间具有不确定性 。获得FDA 上市批准前 ，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市 ，则需进一步证明该药物在临床上具有优效性 ，否则将失去作为孤儿药享有的政策支持 。

公司本次取得注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症的孤儿药资格认定后，不会对公司当前业绩产生重大影响。后续临床试验阶段是否顺利、能否获得生产批件 、具备上市资格尚存在诸多不确定。公司将积极推进上述研发项目 ，并按有关规定对该项目后续进展情况及时履行信息披露义务 。


特此公告

人生就是搏（北京）生物制药股份有限公司
董事会